[데일리인베스트=장민주 인턴기자] 신약 개발 기업 리가켐바이오(옛 레고켐바이오)는 최근 중국 시스톤파마수티컬스(시스톤)에 기술 수출한 항체약물접합체(ADC·Antibody-Drug Conjugates) 항암신약 후보물질인 ‘LCB71’(시스톤명 ‘CS5001’)의 글로벌 임상1a상 시험에서 다수의 고형암과 혈액암에서 항암효과를 확인했다고 밝혔다. 시스톤은 올해 하반기 중 CS5001의 잠정 2상 시험용 추천용량(RP2D)를 확정할 전망이다. 증권가에서는 리가켐바이오가 이르면 연내 독일 머크(Merck), 스위스 로슈(Roche) 등과 파트너십을 체결하면서 LCB71 가치가 상향될 것이라는 전망이 나온다. 이에 따라 지난해 10월 중순부터 상향각을 그리는 주가가 추세를 이어갈지 관심이 쏠린다.

리가켐바이오는 합성신약 연구개발을 목적으로 2006년 5월2일 설립됐다. 의약화학(Medicinal Chemistry)을 기반으로 글로벌 신약 연구개발(R&D)에 주력하고 있는 연구중심형 제약회사다. 코스닥시장에는 2012년 12월10일에 상장됐다.

주력사업으로는 자체 개발한 차세대 원천기술과 오픈이노베이션 전략으로 구축된 ADC 항암제를 연구·개발하고 기술을 이전하는 글로벌 사업화가 있다. 현재 새로운 성장 동력 확보를 위해 기존 ADC 원천기술과 접목한 비욘드(Beyond) ADC를 연구 중이며 이중항체 ADC와 면역항암제인 면역조절 항체결합체(AIC) 개발에 집중하고 있다. 또한 의료기기 및 의료용 소모품 판매사업을 영위한다.

ADC는 높은 치료 효과를 보유한 약물(페이로드)을 항체에 결합(링커)한 바이오의약품이다. 화학요법과는 달리 정상세포가 아닌 종양세포만을 표적하고 사멸시키도록 설계돼 있다. 리가켐바이오는 차별화 장점을 보유한 자체 링커 및 결합기술을 지녔다. 리가켐바이오가 사용하는 링커기술은 2세대 기술이다. 1세대 링커와는 달리 2세대 기술은 같은 위치에 동일한 양의 링커를 결합할 수 있다.

또한 리가켐바이오는 톡신(Toxin)을 포함한 ADC 플랫폼 원천기술을 발굴함으로써 다양한 수익 모델을 창출하고 있다.

지난해 10월 중순 3만3000원대였던 리가켐바이오는 상향각을 그리며 12월말 6만5000원대로 올라섰다. 올해 1월초부터는 하락세로 돌아서며 2월초 4만7000원대로 떨어졌으나 바로 반등하며 3월 중순 7만7000원대로 치솟았다. 이후에는 내림세를 보이며 4월 중순 5만8000원대로 내려왔다. 하지만 바로 상향각을 그리며 최근 9만8000원대로 솟구쳤다. 지난 27일에는 2.45%(2400원) 내린 9만5600원으로 장을 마쳤다.

지난 26일 리가켐바이오는 ADC 신약 후보물질을 도입한 중국 시스톤이 독성이 확인되지 않았다는 임상시험 중간결과를 확보했다고 밝혔다.

CS5001은 다양한 암종에서 과발현되는 단백질 ‘ROR1’을 타깃으로 한다. 현재 시스톤이 미국, 호주, 중국에서 글로벌 용량 증대 임상 1a상을 진행하고 있다.

이번 발표 시점 기준으로 시스톤은 10번째 용량군까지 용량을 증대했는데 경미하거나 중간 정도의 부작용만 확인됐으며, 최대내약용량(MTD)과 용량제한 독성(DLT)이 관찰되지 않았다. 고형암과 림프종 환자에게서 후보물질의 내약성을 확인했다.

시스톤은 2분기 실적발표와 함께 기술도입을 통해 개발 중인 CS5001과 관련해 발표 시점 기준 10번째 용량군까지 용량을 증대했고, 최대내약용량(MTD)과 용량제한 독성(DLT)이 관찰되지 않았다.

또한 용량을 증대하면서 다양한 고형암과 혈액암에서 항암 효과도 확인했다. 호지킨 림프종 환자 9명 중 1명에서 완전관해(CR)가, 4명에서 부분관해(PR)가 관찰됨에 따라 ORR(객관적 반응률) 55.6%를 달성했다. 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에서도 평가 가능한 환자 6명중 1명에게서 CR, 2명에게서 PR이 관찰됐다.

고형암에서는 비소세포폐암과 췌장암에서 부분관해가 관찰됐다. 현재까지 알려진 ROR1 타깃 ADC 약물 중 최초로 고형암과 림프종을 대상으로 동시에 함암 효과를 내고 있다는 게 리가켐바이오의 설명이다.

시스톤은 업데이트된 임상데이터를 올해 하반기 국제 학회를 통해 공개할 예정이다. 또한 올해 임상1b상을 개시할 계획이다. 올해나 내년 중 글로벌 기술이전 달성을 목표로 하고 있다.

리가켐바이오는 지난 2분기에 양호한 실적을 기록했다. 매출액은 307억5345만원으로 전년 동기 120억8410만원 대비 154.6% 증가했다. 영업손실은 105억9022만원으로 전년 동기 169억5682만원 대비 37.5% 줄었다. 당기순손실은 74억4522만원으로 전년 동기 200억4083만원 대비 32.8% 감소했다.

지난 2분기까지 누적 실적을 보면 매출액은 618억948만원으로 전년 동기 197억3944만원 대비 213.1% 늘었다. 영업손실은 77억2873만원으로 전년 동기 351억8968만원 대비 78.0% 감소했다. 당기순이익은 19억6935만원으로 전년 동기 377억8679만원 손실에서 흑자 전환했다.

이와 관련, 증권가는 리가켐바이오에 대해 긍정적인 리포트를 내놓고 있다. 지난 27일 DS증권은 리가켐바이오가 LCB71의 추후 가속 승인을 획득한다면 2026년부터 본격적으로 매출이 인식될 것이라고 전망했다. 투자의견은 ‘매수’, 목표주가는 14만원을 유지했다.

김민정 DS증권 연구원은 “LCB71 파트너사 시스톤은 지난 26일 오전 11시 실적발표를 통해 LCB71을 핵심 임상 프로그램(Key clinical program)으로 선정했으며 LCB71의 개발 현황 및 향후 계획을 알렸다”고 밝혔다.

이어 “주요한 포인트는 총 세 가지”라며 “△임상 시험(pivotal trial) 올해 내 개시 및 가까운 시일 내 병기초반(early-line) 림프종 병용요법(combo-therapy) 임상 개시 △2024~2025년 내 글로벌 파트너십 체결 △종양(tumor) ROR1(Receptor tyrosine kinase-like Orphan Receptor 1) 발현(expression) 바이오마커 도출”을 꼽았다.

김 연구원은 “파트너사 시스톤의 발표에 따르면 LCB71은 올해 내 사전준비(registrational) 가능성이 있는 임상 1b상을 개시할 예정”이라며 “임상 1b상 결과에 따라 이르면 2026년 가속 승인이 가능할 수 있다”고 전망했다.

그러면서 “2L+ 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에서 혈액암 이중 특이성 항체 엡킨리(Epkinly) 및 혈액암 치료신약 컬럼비(Columvi)가 가속 승인을 획득했던 FIH(first-in-human) 임상 1·2상의 객관적 반응률(ORR) 및 반응 지속기간(DoR) 결과값과 LCB71의 용량 증량 단계(Phase 1a) 데이터를 비교할 때 가속 승인 가능성은 높을 것”이라고 판단했다.

또한 “이번 1b는 ROR1 expression 바이오마커 개발에 성공해 ROR1 발현율과 효능의 상관관계를 입증할 예정”이라며 “성공할 경우 ROR1 발현율에 따라 환자를 선별해 효능을 증대시킬 수 있다”고 설명했다.

김 연구원은 “시스톤은 2024~2025년 내 글로벌 파트너십을 체결할 것으로 밝혔다”며 “당사는 8월7일 ‘암 온 더 넥스트 레벨: 빅파마는 무엇을 필요로 하는가?’ 산업리포트를 통해 LCB71의 높은 글로벌 수요에 대해 이미 소개한 바 있다”고 짚었다.

이어 “림프종은 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T), 이중항체 등의 신약이 매년 출시돼 경쟁이 매우 격화됐다”며 “그러나 현재 1차 치료제(1L) 내 경쟁은 스위스 제약사 로슈(Roche)의 ADC, 혈액암 치료제 폴라이비(Polivy) 외에는 전무하며 폴라이비도 부족한 전체생존기간 중앙값(Mos) 로 미충족 수요(unmet needs)가 높다”고 분석했다.

또한 “LCB71은 가까운 시일 내 1L 임상1b상을 개시할 예정”이라며 “1L 환자는 전체 림프종 환자 중 약 70%를 차지하는 것으로 추정돼 1L 진출 가능성을 가진 ADC 매력은 현재 매우 높다”고 평가했다.

그러면서 “자사 ROR1 ADC로 임상에서 아쉬운 결과를 확인한 머크 및 혈액암 내 포트폴리오 확장을 노리는 로슈 등이 리가켐바이오의 ROR1 ADC, LCB71에 관심을 가질 수 있을 것으로 예상한다”며 “파트너십이 체결된다면 1L 시장 점유율 향상 및 2L+ 가치산정으로 가치가 상향될 전망”이라고 덧붙였다.

김 연구원은 올해 실적으로 매출액 810억원(전년 대비 +138.2%), 영업손실 49억원(전년 대비 적자 지속)을 각각 예상했다.

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