[데일리인베스트=유경민 기자] 생명공학 전문기업 툴젠이 글로벌 특허전쟁의 첫 단계에서 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위 기술 발명자 자리를 인정받으면서 주목받고 있다. 크리스퍼 유전자가위는 유전체의 특정 DNA를 정확히 찾아 잘라낼 수 있는 교정기술로 그동안 치료할 수 없었던 유전병의 치료제개발 및 식량문제를 해결하는 종자개발 등에 활용될 수 있는 원천기술이다. 이와관련, 증권가에서는 내년 인류 역사상 최초의 유전자편집 치료제가 출시되며 툴젠의 해가 될 가능성이 높다는 전망을 내놓고 있다. 이에 따라 올들어 약세를 면치 못하고 있는 주가가 반등할 수 있을지 관심이 쏠리고 있다.

툴젠은 지난 1999년 10월8일 설립됐고, 2021년 12월10일 코넥스시장에서 코스닥시장으로 이전 상장했다. 유전자교정 연구개발 및 유전자교정 플랫폼 기술을 기반으로 하는 특허수익화 사업과 치료제·동식물 제품 개발 사업을 영위하는 기업이다. 

툴젠은 유전자교정을 가능하게 하는 핵심적 도구인 유전자가위 3종을 모두 개발한 세계 유일의 회사이기도 하다. 최근 학계와 생명과학 산업계의 큰 주목을 받고 있는 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위를 진핵세포에서 작동하는 것을 증명한 특허를 전 세계에서 가장 빠르게 출원하고 세계 최초로 사업화했다. 

지난해 9월3일 16만200원으로 고점을 기록한 툴젠은 지속적으로 하락세를 보이더니 지난 2월24일 4만7100원까지 떨어졌다. 이후 반등 조짐을 보이며 4월 8만5700원까지 올랐다가 9월4만5000원대로 다시 하락했다. 지난 10월5일에는 장중 7만8600원을 기록하기도 했지만 최근에는 5만원 안팎에서 움직이고 있다. 지난 22일에는 전일대비 1.77%(900원) 하락한 4만9900원에 장을 마감했다.

툴젠은 최근 ‘크리스퍼 유전자가위 기술 발명자’ 자리를 두고 벌어진 특허전쟁 첫 단계에서 승리했다. 크리스퍼 유전자가위는 유전체의 특정 DNA를 잘라낼 수 있는 교정기술이다. 이 기술은 유전병 치료를 비롯한 다양한 분야에 적용 가능하며, 향후 수억달러 규모의 이익을 발생시킬 수 있다는 전망이 나오고 있다.

툴젠은 지난 9월30일 미국 저촉심사의 첫 단계인 ‘모션 페이즈’에서 분쟁 상대인 미국 UC버클리대학과 하버드대 브로드연구소를 이기고 ‘시니어 파티(첫 번째 발명자)’ 지위를 얻었다고 발표했다. 저촉심사는 같은 발명품을 두고 특허 분쟁이 있을 때 최초 발명자를 판단해 특허를 부여하는 제도다. 툴젠은 지난 2020년 12월 이번 특허권 분쟁에서 꺾은 두 기관을 상대로 ‘진핵세포에서 크리스퍼 유전자가위가 작동하는 발명’에 대한 저촉심사를 제기했다. 그 후 시니어 파티에서 지위를 확정한 것이다.

하지만 같은 날 미국 특허청 산하 특허심판원(PTAB)이 저촉심사를 일시 중단하기로 하면서 저촉심사 두 번째 단계인 프라이어리티페이즈 진행은 무기한 연기됐다. PTAB 측은 “제9연방순회항소법원(CAFC)에서 CVC와 브로드 간 저촉심사에 대한 항소가 마무리되기 전에는 불필요한 자원낭비를 막기 위해 (툴젠의 저촉심사) 후속일정을 잡지 않겠다”고 밝혔다.

이에 따라 증권가에서는 툴젠에 대해 긍정적인 리포트를 내놓고 있다. 현대차증권은 유전자가위 기술의 해가 될 내년에 툴젠은 가장 주목해야 할 기업이 될 것이라고 평가했다. 투자의견과 목표 주가는 제시하지 않았다.

엄민용 현대차증권 연구원은 “툴젠은 유전정보를 정확하고 효율적으로 편집해 완치에 이르는 유전자편집 기술을 토대로 치료제 개발뿐만 아니라 농축산 연구도 선두에 속한 세계적 권위의 기업”이라며 “툴젠의 핵심기술인 유전자가위 기술은 현재 미국에서 CVC 그룹, 브로드연구소와 원천기술의 여부를 판결하는 중이어서 전세계 유전자편집 치료제의 위상은 아직 국내에서 주목받지 못하는 중이지만 2023년은 인류 역사상 최초의 유전자편집 치료제가 출시될 것으로 기대되는 해”라고 밝혔다.

이어 “그 해의 주인공은 바로 CVC그룹이 기술이전한 크리스퍼테라퓨틱스가 될 것”이라며 “크리스퍼가 개발한 유전성 질병인 이상혈색소증(TDT, SCD) 치료제인 CTX001이 우수한 임상 1/2상 결과를 토대로 미국 식품의약국(FDA)에 허가신청서(BLA)를 제출할 예정이며 최초의 유전질병 완치 치료제가 될 것으로 기대된다”고 덧붙였다.

엄 연구원은 “유전자가위는 우리가 통상적으로 알고 있던 전달기술을 넘어서고 있다”며 “코로나19로 mRNA 백신의 등장과 함께 그 전달체인 LNP 기술도 완성됐고 유통망도 확보됐다”고 짚었다. 

그러면서 “지난 9월16일 인텔리아테라퓨틱스가 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 NTLA-2002 임상 1상 결과를 공개했는데, 크리스퍼-카스9(CRISPR/Cas9)이 mRNA 형태로 제조돼 LNP로 전달하는 기술이 성공적으로 적용됐다”며 “크리스퍼-카스9을 mRNA/LNP 기술로 개발해 동종 CAR-T/NK 세포치료제를 연구 중인데 현재 동종 CAR-T 세포치료제의 한계점인 면역반응, 혈액암에만 효과가 있는 문제 해결의 열쇠가 될 것”이라고 분석했다.

엄 연구원은 “크리스퍼사의 CTX001이 최초의 FDA 허가를 받고 mRNA와 LNP 기술로 혁신적인 효율을 가지는 유전자가위가 등장하고 있으며 이를 통해 동종 세포치료제 시장까지 큰 발전을 거듭하고 있다”며 “툴젠 또한 지난 1월21일 국제 저널 사이언스 어드밴시스에 크리스퍼-카스9을 mRNA/LNP 기술로 제조해 간에만 표적 전달하는 LNP-크리스퍼-카스9 혈우병 치료제 논문을 게재했다”고 설명했다.

그는 “2023년은 툴젠의 핵심 파이프라인 TGT-001과 TG-wAMD가 임상 단계 진입 예정이며 호주 CARTherics사와 공동개발 중인 CAR-T 치료제 또한 현재 미국에서 임상시험을 계획 중”이라며 “CVC와 브로드연구소 판결 합의가 장기화될 가능성이 있지만, 크리스퍼사가 2023년 상업화에 들어간다면 기술을 이전한 CVC는 빠른 판단이 필요할 것”이라고 내다봤다.

이어 “툴젠이 CVC와 브로드연구소와 합의에 이르러 특허 수익을 낼 수 있게 된다면, 2023년은 유전자가위의 해이면서 동시에 툴젠의 해가 될 가능성도 높다”며 “지난 9월28일 미국 특허심판원(PTAB)로부터 툴젠이 브로드연구소보다 선순위관리자로 인정돼 유리한 입지로 합의를 할 수 있을 것으로 보이며, 2023년 가장 주목해야할 기업으로 판단된다”고 평가했다.

한편 툴젠은 지난 3분기에 부진한 실적을 냈다. 매출액은 1억5929만원으로 전년 동기 2억9480만원에서 46% 감소했다. 영업손실은 57억5677만원으로 전년 동기 57억7015만원 대비 0.2% 줄었다. 당기순손실도 55억6163만원으로 전년 동기 59억676만원보다 5.8% 감소했다.